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资讯
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
研究/数据
2020/02/20
值得一提的是，olofofim还是第一个获得突破性疗法（BTM)认定的抗真菌药物。
基因编辑治疗无法治愈的肌肉疾病
研究/数据
2020/02/19
由于并发呼吸衰竭和心脏衰竭，大部分患者的生存年龄不会超过40岁。DMD主要影响男生，因为该病相关突变位于X染色体上的抗肌萎缩蛋白基因。
多发性硬化症：CD20单抗革新治疗方案，BTK抑制剂能否打开新局面
研究/数据
2020/02/19
CNS抗体水平升高，其脑脊液-IgG寡克隆区带（OB）可检测，这是IgG鞘内合成的定性指标，也是MS诊断时最重要的实验室指标。
为湖北慢病患者寻救命药 阿里健康发布《湖北慢病找药倡议书》
行业资讯
2020/02/18
因为疫情期间医院就诊不便以及交通管制造成的药品短缺等现象，不少湖北慢病患者已经面临无药可用的困境。
神经纤维瘤病，一种罕见疾病的认识
研究/数据
2020/02/18
每3000个新生儿就可能有一例NF，因非常罕见，NF较难得到及时确诊，错过最佳干预时间。点击视频，三分钟带你了解。
武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功
研究/数据
2020/02/17
在第6周病情达到临床反应的患者（n=410）随机进入2个组，分别接受Entyvio 108mg皮下注射（SC）或安慰剂皮下注射，从第6周至第50周期间每2周治疗一次。
强生Stelara克罗恩病3b临床中期数据积极
研究/数据
2020/02/17
CD是IBD的两种主要形式之一，影响约300万美国人。这种胃肠道的慢性炎性疾病病因不明，但该疾病与免疫系统异常有关。这种异常可能由遗传易感性、饮食或其他环境因素触发。CD的症状可能有所不同，但通常包括腹痛和压痛、腹泻、直肠出血、体重减轻和发烧。目前尚无治愈该疾病的疗法。
6个月后出结果 亚洲首个肌萎缩新药年内有戏
研究/数据
2020/02/14
如果如期获批，这个新药可能在2020年内上市。
面对有药可治的罕见病——庞贝病，我们能做些什么？
研究/数据
2020/02/13
庞贝病[糖原贮积病II 型（GSD II）]是一种罕见的常染色体隐性遗传病，是由于编码酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的基因突变，溶酶体内 GAA 活性缺乏或显著降低，导致糖原不能被降解而贮积在骨骼肌、心肌和平滑肌等细胞的溶酶体内，导致溶酶体肿胀、细胞破坏及脏器功能损害，并引起一系列临床表现。
FDA接受新药申请，用于DMD治疗实验药物Viltolarsen
研究/数据
2020/02/13
这是一种旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，适用于跳跃外显子53治疗的患者。
基因编辑治疗罕见病遭挫 临床试验中止
研究/数据
2020/02/13
这个临床试验暂停对于纳斯达克上市的LogicBio打击沉重，股价下滑30%还多。
XPOVIO®治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药申请已提交
研究/数据
2020/02/12
这些患者都接受过至少两次多药治疗，并且无资格进行包括CAR-T（嵌合抗原受体修饰T细胞）治疗在内的干细胞移植。XPOVIO已获得FDA授予的孤儿药和快速通道资格认定。
诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少
研究/数据
2020/02/12
Esperoct的批准，基于在A型血友病中开展的规模最大、时间最长的临床项目PATHFINDER的数据，共有5项跨国研究，涉及270例患者。
Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功
研究/数据
2020/02/11
LGS是一种严重且难以治疗的儿童期发病的癫痫类型，该研究显示，Fintepla有潜力作为LGS患者群体的一个重要新治疗选择。
我国科学家在Cell Host & Microbe期刊发文揭示新型冠状病毒2019-nCoV的基因组
研究/数据
2020/02/11
SARS-CoV的S蛋白和MERS-CoV的S蛋白通过不同的受体结合结构域（RBD）与不同的宿主受体结合。
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