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纽福斯完成1.3亿元A轮融资，助推眼科基因治疗药物产业化
研究/数据
2020/04/08
公司2020年设立上海/美国子公司，快速推动公司全球化进程，成为基因治疗等新技术的创新型公司。
投资3000万美元进行CMT2型的第二阶段试验测试
研究/数据
2020/04/08
这些患者中最常见的问题之一是，将信息从周围神经的一端传输到另一端的微管网络不稳定。
“药不能停”背后的接力赛
行业资讯
2020/04/08
正是各方的通力合作，不惧艰险、克服困难，才让这场爱心接力赛取得圆满的结果。
终止开发！Millendo公司罕见病新药IIb期研究失败
研究/数据
2020/04/08
Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性疾病，该疾病在国外不同人群发病率为1/30000～1/10000。患者在新生儿期主要特征为严重肌张力低下、喂养困难、外生殖器发育不良，婴幼儿期后食欲亢进、肥胖、学习障碍及脾气暴躁。
系统性硬化病相关间质性肺疾病的首个专家共识
研究/数据
2020/04/07
为了使患者尽可能获得最佳临床结局，需要在疾病管理的多个方面达成多学科共识。
江西落地实施第二批国家药品集中采购和使用中选结果
行业资讯
2020/04/07
第二批国家组织药品集采共有32个品种中选，覆盖糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域，32个药品中选价格与集采前相比，平均降幅53%，最高降幅93%。“尤其是阿卡波糖、格列美脲等慢性病常用药大幅降价，将显著降低患者负担。”
PTX-022治疗先天性厚甲症的2/ 3期关键研究患者招募完成
研究/数据
2020/04/07
预计于今年第四季度发布快速通道资格认定所需的整体研究数据。
NASH新药AKR-001达到2期临床终点；创新血友病疗法喜获FDA批准
研究/数据
2020/04/06
该试验显示，与标准化疗相比，Imfinzi组合疗法给患者的总生存期（OS）带来统计学显著和具有临床意义的改善。
罕见病患儿走向新生的希望之光——脐带血
行业资讯
2020/04/05
而脐带血内来源的造血干细胞，因含量丰富，易于获得，实物储存、配型要求低，移植物体抗宿主病发生率低等多重优势，备受临床治疗的青睐。
无药可救？罕见病并非不可治，可惜很多人都有药吃不起！
行业资讯
2020/04/04
一般基因突变引发的疾病治疗难度也非常大，导致大部分的罕见疾病都无法得到控制，患者只能在患病后通过身体调节的方式延长寿命。因此，很多罕见病是没有很有效的药物的。
铁人张定宇，终于可以回家了……
行业资讯
2020/04/04
上楼时，必须用双手紧握栏杆，用力地拉、拉。有一次，走着走着，居然趴倒在地，好久站不起来。
湖南首次将“超罕见病”纳入医保
行业资讯
2020/04/03
这是湖南省首次将“超罕见病”(年治疗费用超100万、发病率超低的罕见病)纳入医保范围。据悉，通过基本医疗、特药管理、大病医保及慈善基金的共同发力，可为每位患者每年减免近45万元治疗费用。
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
研究/数据
2020/04/03
试验结果表明，对于轻度或中度出血事件，采用较低剂量（75 μg/kg）和较高剂量（225 μg/kg）Sevenfact治疗成功的比例约为86%。
针灸可减轻儿童和青少年镰刀型细胞贫血症患者的疼痛
研究/数据
2020/04/03
这项名为“针灸治疗镰刀型细胞贫血症儿童疼痛”的研究已发表在《医学辅助疗法》杂志上。
Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
研究/数据
2020/04/03
Inzomelid是一种选择性的，口服的NLRP3炎性小体小分子抑制剂。NLRP3炎性小体的激活与许多由慢性有害炎症引起的疾病有关。
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