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SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布

除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。

“用知识关心社会”：中国罕见病患者现状研究

这个项目也带给罕见病患者更多的精神支持，减去了他们的一份孤独。

研究发现苹果皮中的化合物可逆转多发性硬化症中的神经元损伤

研究人员称，这虽然不是一种治愈的方法，但是如果在人身上看到类似的反应，那将代表生活质量的重大变化。而且最重要的是，这是一种逆转，是在疾病发展到如此晚的阶段从未见过的。

基因编辑：让细胞“华丽转型再就业”

通过胶质细胞向神经元转分化治疗神经性疾病的基础研究取得重要进展

疑难罕见病多学科联合会诊中心上海揭牌造福患儿

复旦大学附属儿科医院院长黄国英透露：“在今后的MDT管理工作开展中，我们将把各专科患儿的资料进行分类整理保存，定期进行分析，并跟踪随访患儿的远期预后和随访。”

拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧洲获批上市，在中国已被纳入医保！

此次批准适用于欧盟所有27个成员国、英国、冰岛、挪威、列支敦士登。

罕见病临床研究：大数据有所短，小数据有所长

对于罕见病临床研究，大数据未必管用，小数据独具优势。如何用好小数据，促进罕见病临床试验结果公开发表，改善数据共享，促进成果转化，让更多罕见病患者获益？

江西32种药品降价：涉多种慢性病降幅最高达93%

下一步，省医保局将根据公示情况，抓紧制定相关药品医保支付标准，并及时做好医保信息维护等工作

Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果

这些结果支持Inzomelid进入二期临床试验。Inzomelid是一种选择性的，口服的NLRP3炎性小体小分子抑制剂。NLRP3炎性小体的激活与许多由慢性有害炎症引起的疾病有关。

EB-101基因疗法治疗大疱性表皮松解症的关键三期临床试验实现首例患者治疗

• 研究的大多数潜在受试者已被预先筛选。 • EB-101在 Abeona公司被成功制造，并在斯坦福大学医学中心完成移植。

Reblozyl治疗β-地中海贫血的关键性3期试验结果公布

对需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl®不能作为红细胞输注的替代品。

FDA批准Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症相关的贫血

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组与骨髓增生异常密切相关的血癌，其特征是健康红细胞、白细胞和血小板的无效产生，可导致贫血和频繁或严重的感染，患有贫血的MDS患者经常需要定期输血以增加血液循环中健康红细胞的数量。

Alnylam与Dicerna达成合作开发罕见肝病RNAi疗法

此外，两家公司还为其治疗原发性高草酸尿症（PH）的lumasiran和nedosiran的研究计划达成了各自知识产权的交叉许可。

作为克罗恩氏病患者，我们应该如何吃？

目前有许多治疗克罗恩病的方法。然而，这种疾病对每个人的身体影响不同，药物和饮食的搭配也因人而异。

PNAS:水果来源化合物有助于治疗多发性硬化

此外，研究人员还测试在第疾病发展60天时进行同样的药物治疗。众所周知，这一阶段小鼠的大脑以及几岁的慢性组织损伤已经形成。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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