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资讯
HMI-102基因疗法治疗PKU的初步临床数据公布
研究/数据
2020/03/10
首个用于人体上的AAVHSC基因疗法试验具有良好的耐受性。
FDA已受理UGN-101的新药申请并授予快速审评资格
FDA/EMA /CFDA
2020/03/10
UGN 101有可能成为治疗低级别上尿路上皮癌的首个非手术疗法。
FDA批准复治多发性骨髓瘤患者新疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/03/09
MM是一种发生在骨髓中抗感染浆细胞（一种白细胞）的血液肿瘤。这些肿瘤细胞增殖、产生异常蛋白质，并将其他健康的血细胞从骨髓中排挤出去。
三八慰问坚强妈妈 关爱罕见病家庭
行业资讯
2020/03/09
航航的爸爸妈妈正戴着口罩和一次性手套为孩子插胃管，躺着床上的航航虽发不出声音但脸上露出十分痛苦和难受的表情。
相互宝保障21种罕见病 成员发起“爱心接力”为罕见病捐款
行业资讯
2020/03/07
据悉，相互宝“爱心接力”的首位受助者立立来自广东肇庆，因为血友病需要一直注射特殊药物，每月在单个药物上就要花费1.6万元。药物剂量需随体重而增加，预估成年后一个月的费用就要10万元。
Ripretinib治疗晚期胃肠道间质瘤的新药申请已提交
研究/数据
2020/03/06
上市申请基于该公司Ripretinib治疗晚期胃肠道间质瘤（Gastrointestinalstromal tumor，GIST）的关键性3期临床研究INVICTUS的积极结果。
通关时间缩短近半月！“罕见病”婴幼儿用配方粉在沪急速通关
行业资讯
2020/03/06
因受到新型冠状病毒肺炎疫情影响，苯丙酮尿症特殊配方粉在全国境内大面积缺货，特别是湖北地区更为严重，部分家庭已经接近断粮，许多家庭的存货已经不足以支撑两周时间。
masitinib治疗多发性硬化症的2B / 3期试验积极结果公布
研究/数据
2020/03/06
主要终点相关结果得到了预先指定的有统计学显著性的敏感性分析的支持，且该分析基于有序EDSS模型。此外，以达到EDSS评分7.0的时间作为指标（对应严重到使患者只能坐轮椅的残疾），masitinib显著延缓了疾病进展。
罕见病患者取药难 天津热心的哥伸出援手
行业资讯
2020/03/05
患有庞贝氏症的市民张维被很多人称做“乐观姐姐”，至今已经和呼吸机相伴了18个年头。在家人的精心呵护和社会各界的爱心帮助下，张维的病情得到了控制。疫情袭来，张维取药遇到难题，幸运的是，热心的哥及时伸出了援手。
2020国际罕见病日，心系肢端肥大症患者需求
研究/数据
2020/03/05
“疯长的身体”：肢端肥大症
CTI-1601治疗弗里德里希共济失调的1期临床试验完成首位患者给药
研究/数据
2020/03/05
CTI-1601是一种重组融合蛋白，旨在将人类共济蛋白递送给FA患者，因为FA患者共济蛋白水平低。
罕见病诊疗新模式：全国首次三级远程多学科罕见病会诊启动
行业资讯
2020/03/05
每位患者的会诊由相应的专科医师主持，包括当地医院提出会诊需求、患者病例汇报、患者远程问诊、协和专家提出会诊意见、多学科专家讨论、主持人总结形成会诊意见等环节。
科普啦！这4种呼吸系统的罕见病可治
行业资讯
2020/03/04
全球受罕见病影响的人群约有4亿，约占全球人口的1/15，而中国约有9千万人受其影响。国际上确认的罕见病超过7000种以上，约占人类疾病的10%，但仅仅约400种有治疗方法。
Nature发表：目前罕见病的治疗方式和未来进展
研究/数据
2020/03/04
治疗罕见病的未来会在哪呢？
2020国际罕见病日：全球三亿，从不罕见！关爱从懂得开始
行业资讯
2020/03/04
爱不罕见
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