罕见病信息网

首页 >资讯

ARO-EnaC治疗囊性纤维化的1/2a期研究的许可申请已提交

ARO-ENaC利用Arrowhead专有的靶向RNAi分子（TRiM™) 平台，且是该公司首个以肺上皮为靶点的吸入性RNAi候选药物。

4月15日起，山西有32种药品平均降价53%

有治疗罕见病肺动脉高压的安立生坦片，有抗癌药紫杉醇、替吉奥、阿比特龙，还有阿奇霉素、甲硝唑、盐酸克林霉素、盐酸莫西沙星、头孢拉定等多个抗生素品种。

专家：儿童期是血友病治疗的关键时期应及早采取规范化预防治疗

相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升。

Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼匹克病的安全性数据公布

2020年2月，该试验中最后一名患者接受了最后一次给药。该试验所有患者的年龄均在18岁及以上。

COVID-19疫情对FSHD领域影响

由于疫情在多国迅速蔓延并且影响巨大，美国、欧洲等多个国家的实验室暂时关闭或者延缓相关实验研究，学术会议、宣传倡导活动延期举办。

荣昌生物BLyS/APRIL抑制剂获FDA快速通道资格，2020年有望中国获批！

2019年底该药物在中国的新药上市申请已经被纳入优先审评，有望于2020年在中国实现上市。

病毒溯源没那么简单！历史上很多疾病来源至今是谜

“病毒溯源本身就是个科学难题，很复杂，需要较长时间而且存在不确定性。”

最新：mRNA药物治疗罕见病，Arcturus公司的两项临床申请获批

ARCT-810是一种低剂量，全身给药的研究性mRNA药物，它利用Arcturus新颖的信使RNA构建体和专有的LUNAR®递送系统将OTC信使RNA递送至肝细胞。

Nedosiran治疗原发性高草酸尿症的PHYOX™3试验初步观察结果公布

初步的中期数据显示第一批4名患者的草酸盐水平正常或接近正常。 Nedosiran多剂量数据将在OxalEurope会议上展示（会议现已改期至2020年6月16日）。

61.92元降至5.42元！江西32种降价药来了平均降幅71.46%

本次集采32个中选药品覆盖了糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域，平均降幅71.46%，最高降幅96.43%，按照全省1.26亿片/支的年约定采购量计算，预计可节约药品费用超2亿元，资金节约率达82.42%，患者药费负担明显降低。

EMA授予Viralym-M治疗造血干细胞移植病毒感染孤儿药资格认定

正在开发用于治疗和预防由六种常见的、破坏性的病毒病原体引起的严重病毒性疾病：BK病毒、巨细胞病毒、人类疱疹病毒-6、EB病毒、腺病毒，以及JC病毒。病毒性疾病是移植患者愈后不佳的主要原因，可能导致致命性的后果。

AAV9基因疗法在Danon病中的研究新进展

结果证明了靶向LAMP2B的AAV9基因疗法可逆转Danon病小鼠模型的临床表现。

Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益

在欧洲，该药品牌名为Epidyolex，于2019年9月获批，用于2岁及以上患者，辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是，Epidyolex也是欧洲批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物。

干细胞治疗脊髓症要进三期试验

基因和干细胞治疗正在进入更多的神经肌肉病治疗领域。

SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布

除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。

< ... 200 201 202 203 204 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部