FDA受理反义寡核苷酸Viltolarsen的新药申请
研究/数据
2020/03/02
viltolarsen NDA基于包括在北美进行的2期研究和长期扩展研究的结果，以及在日本进行的1/2期研究的结果。1/2期和2期研究都评估了两种剂量(40 mg/kg和80 mg/kg周剂量组)下抗肌萎缩蛋白水平和运动功能的变化。
