Myonexus公司宣布启动针对肢带型肌营养不良2E型的基因治疗第一例临床试验
研究/数据
2018/11/27
2E型肢带型肌营养不良症是由基因突变导致的一种罕见的、退行性的，一般为致命性的肌肉萎缩性疾病。肌纤维渐渐减少、炎症的发生、瘢痕的形成会导致患者肌肉力量与功能的缺乏。患者早期死亡的一个主要因素就是心脏组织受损导致的心脏肌肉疾病。
