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AJHG：给新生儿做基因测序 美国人已经这样做了
新生儿基因测序检查潜在疾病风险的利与弊
肠道免疫细胞能够抑制多发性硬化引发的炎症反应
拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第三十三批）
Sarepta&Aldevron合作开发CMT等罕见病的基因疗法
创新机制为罕见病支付体系提供新思路
对话钟南山院士：“研究罕见病的医生更罕见”
康乃德生物医药完成5500万美元B轮融资
新型线粒体疗法新锐公司Stealth递交IPO申请 拟募资8600万美元
新药获批破纪录 罕见病治疗领风骚
多发性硬化症的“金矿”面临威胁 Biogen如何维持增长？
科幻片里的“行走机器人”，正在帮行动不便的孩子重新迈开双腿
两个骨肿瘤儿童家庭的磨难史
超30家在美药企新年齐提价 政府声讨药企喊冤
12部委联合鼓励仿制药 70个品种或最大受益
罕见病不再罕见，AI能成为罕见病的一剂良药吗
关于印发加快落实仿制药供应保障及使用政策工作方案的通知
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预测2024年最畅销10款基因疗法，能否达预期？
MGFA对于重症肌无力临床试验的建议
聚焦中国罕见病群体“用药难” 吁引多元筹资支付治疗
药价越压越涨 国外的控价措施中国能否效仿？
2019年 这17个重磅新药将在中国上市
新研究发现孤儿药独占权发挥了预期作用
关于广州市社会医疗保险统筹基金支付门诊特定病种费用范围及标准的通知
中国首个《临床单基因遗传病基因检测报告规范》团体标准正式发布
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十几种罕见病：溶酶体贮积症、多发性硬化症、淀粉样变性、视网膜母细胞瘤等研究进展 | YAO闻快讯
全国出生缺陷综合防治方案
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