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重磅！两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
调节热门靶点，杨森递交多发性硬化症新药申请
3月21日世界睡眠日 睡眠到底对机体健康有多重要？
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众安保险尊享e生2020版上线 覆盖121种罕见病
Pharnext筹集770万欧元用于开发CMT1A的PXT3003疗法
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全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
9岁女童反复感染、手指脚趾像“棒槌”，原来是一种罕见病在作崇
1岁宝宝肺里洗出大量“牛奶”？又是一种儿科罕见病
英国5岁女孩患怪病离世 出生时只有半颗心脏
英国一岁男孩患罕见病全身变黄 被人评价像“史莱克”
只有行动，才能带来真正的改变。—FSHD倡导者Carden Wyckoff
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多发性硬化症新药！强生S1P1调节剂ponesimod美国申请上市，疗效击败赛诺菲Aubagio(奥
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罕见病专栏 | 一周罕闻药事（3.13-3.19）
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免疫调节治疗肌萎缩 进入二期研究
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