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罕见病日：罕见病其实不罕见，更多孩子本可尽早确诊
FDA授予TIBSOVO®治疗骨髓增生异常综合征成人患者的突破性疗法资格认定
EMA授予ADV7103治疗胱氨酸尿症孤儿药资格认定
NMOSD战疫直播间：专家在线解惑
重症肌无力患者疫情期间的疾病管理 | 2020年01期即将开播
客论：加速孤儿药的临床开发
黏蛋白1可能成为特发性肺纤维化的治疗靶点
致敬我们最可爱的人
三招出手 罕见病的新药还远吗？
Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的2/3期开放性扩展试验积极数据公布
301医院神经内科团队：我们想为湖北脱髓鞘患者免费远程义诊！
FDA授予QR-421a治疗视网膜色素变性儿科罕见疾病资格认定
FDA授予PRGN-3006 UltraCAR-T™治疗急性骨髓性白血病孤儿药资格认定
FDA授予CUTX-101治疗Menkes病的儿科罕见病资格认定
新西兰一名女子患罕见病 却被错当精神病治疗8年
B轮融资8800万美元 孤儿药研发公司瞄准遗传性内分泌疾病
梯瓦Austedo(deutetrabenazine)治疗抽动秽语综合征注册II/III期临床失败！
基因疗法BMN 307将启动治疗苯丙酮尿症的临床试验
FDA批准PRX-102治疗法布雷病的儿科临床研究计划
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
血友病基因疗法获FDA优先审评资格，有望8月获批
研究人员发现了一种髓母细胞瘤耐药的线索
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定
FDA：这些基因可能影响特定药物的疗效或安全性
基因筛选为亨廷顿舞蹈症提供新的药物靶点
FDA批准GTX-102治疗天使综合征的新药临床研究申请
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
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