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我国科学家突破再生T细胞技术难题
UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略
我国首次为成人脊髓性肌萎缩症患者用新药
弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素
湖南：罕见病关爱中心成立！293种罕见病可通过生育阻断
CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
将罕见病患者纳入家庭医生签约服务
维多珠单抗治疗溃疡性结肠炎患者招募开始啦
全球真实世界研究支持Signifor治疗库欣综合征的长期收益
药审改革4年创新成果显著 专家关注“救命药”以外的疾病领域
Zilucoplan治疗重症肌无力全球3期关键研究的首位患者给药
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中国罕见病联盟呼吸病学分会在京成立
9岁男孩患上罕见疾病 医院出招饿死肿瘤
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
湖南省蔻德罕见病关爱中心成立大会暨湖南省罕见病医学发展及患者服务研讨会成功举办
首个神经纤维瘤病1型治疗药物！阿斯利康/默沙东selumetinib获美FDA优先审查，总缓解率66
北京为5万余名大病患者报销5.3亿元
湖南蔻德罕见病关爱中心成立 致力帮扶罕见病患者
左卡尼汀注射液未列入短缺药清单 市场供应正常
FDA批准首个治疗镰状细胞病痛苦并发症的靶向疗法
筹款 2100 万，这是世界上第一支为唯一患者量身定制的药物
复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗亨廷顿舞蹈病等polyQ疾病
2019全国罕见病患者组织能力建设培训会在长沙举办
佛山市医疗保障局关于征求《佛山市医疗救助办法（征求意见稿）》意见的公告
铜陵市:关于我市罕见病患者医疗费用的处理办法
我国对21个罕见病药品减征增值税 病友呼吁用得上药用得起药
小小血栓引发罕见病——慢性血栓栓塞性肺动脉高压不可小视
糖尿病里的“罕见病”患者呼吁打破刻板印象，全球首款“人工胰腺”进入我国快速审批通道
让患者少跑路！南城医院成立疑难罕见病特诊室
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