资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
包珍妮：生命总有裂痕，要从裂痕中绽放出光
贺林：遗传学研究带动新医学的发展
罕见病孤儿药投资，风口未至？
“袖珍妈妈”宋正凤哺育弃婴成材 国庆嫁女爱心人士齐祝贺
FDA报告：查缺堵漏，要求多个成人用药补充儿童罕见病信息
随着CRISPR技术革命 中国成为基因组编辑世界领导者了么？
追根寻源戈谢病 对症下药酶替代 | 光影
EC批准埃罗妥珠单抗三联疗法用于治疗多发性骨髓瘤
FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定
南京深化药品供应改革 建立短缺药品监测制度
罗氏美罗华(Rituxan)获美国FDA批准首个儿科适应症，治疗2种血管炎
Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期ReDUX4试验启动
破解罕见病保障困局：专家建议加快对罕见病定义和立法
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格
中国健康促进基金会罕见病防治发展专项基金专家委员会在京成立
美女婴患罕见皮肤病 面部天生有“蝙蝠侠面具”
FDA授予BXCL701治疗急性骨髓性白血病的孤儿药资格认定
AveXis公司新数据继续显示Zolgensma在延长1型SMA患者无事件生存方面的显著治疗益处（至
12月1日起新版“药品管理法”施行 大医院“明星药”不能网上卖了
真实世界证据，能否破解罕见病药物研发难题？
罕见病药物研发应有患方参与
病有所医 医有所保
FDA授予基因疗法MB-107治疗联合免疫缺陷的再生医学先进疗法资格认定
FDA受理审查Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的生物制品许可申请
河北男子桡骨头脱位辗转就医19年 陕西省友谊医院成功实施手术矫正
长沙一患儿因病致肌肉萎缩卧床18年 各界接力帮扶
眼泪变“水晶”？22岁女子每天哭50颗：犹如在地狱
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
优先审评 ▏药审中心拟优先审评名单更新
<
...
194
195
196
197
198
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
