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肺动脉高压诊疗规范万里行北京站圆满落幕
肖亚庆：加快推进儿童药、抗癌药、罕见病药等临床急需药上市
临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎
溶酶体贮积症罕见病患者的用药难题
研究人员发现新的重症肌无力生物标志物
阻断两种与UBE3A活性相关的蛋白质可能治疗天使综合征
研究人员发现致命儿童罕见病的病因
广东首个全盲高考生杨晓婷开启大学生活：“蝴蝶虽柔弱，仍可飞沧海”
复旦儿科医院完成中国首例脊髓性肌萎缩针对性药物注射
Patisiran治疗转甲状腺素淀粉样变性伴心肌病的3期APOLLO-B研究启动
FDA授予Zilucoplan治疗重症肌无力的孤儿药资格认定
FDA授予Magrolimab治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的快速通道资格认定
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国产仿制药有了“引路指南”
上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程
基因疗法治疗视网膜相关疾病新进展
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病房里的“家人”：8岁女孩患心衰 多方“救心”不放弃
少年患罕见病失去视力听力瘫痪，去世捐献遗体，全球仅2个病例
新时代·血友人”征文(15)——不幸中的幸运
【活动●报名】SCMC第三届特纳天使俱乐部活动
联合治疗公司Trevyent（曲前列尼尔）皮下注射产品在美国进入审查
期待已久，乐见其成：FDA两大药品审评中心主任发文，谈个体化疗法监管
罕见病病人用音乐“怒放生命”
北京大学第一医院儿科完成首批诺西那生鞘内注射
仿制药即将就位 首批鼓励目录33种药物出炉
为找真相 这群医生成了“福尔摩斯”
AveXis发布最新STRONG数据
我国儿童医疗供需关系失衡待改善
积极发展仿制药纾解药品短缺
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