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Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
新策略有望治疗亨廷顿舞蹈病
“2019中国罕见病患者综合社会调查”第一阶段报告公布，洞察罕见病患者真实生存情况
解析人类卵细胞成熟机制 或有望帮助预防不孕和胎儿出生缺陷等疾病
每年新增罕见病患者超20万 我国“三医”联动破解罕见病诊疗难、用药难
利用单细胞基因组学进行人类细胞表型分析
因为聚焦，不再罕见
治疗儿童生长激素缺乏症 每周一次Somatrogon获积极III期数据
倪韶青：儿科用药哪些紧缺、急需？新药品管理法支招
轮椅上的舞蹈 特殊的表演特别的感动
首届中国CDKL5互助联盟成立大会暨医患交流会将于10月26日在珠海召开
罕见骨病多学科义诊报名！11.30花骨朵义诊走进云南！
FDA批准新的囊性纤维化突破性疗法
FDA授予新型C1q抑制剂ANX005的快速通道资格认定
2019第十三届皮肤病性病高峰论坛召开
128个治疗罕见病药品有望纳入医保
构建中国罕见病诊疗保障体系
多篇文章揭示多发性硬化的发病原因与治疗方案
探索破解罕见病难题的“中国方案”
我国拟规定结婚登记前一方如患重大疾病应如实告知另一方
FDA批准ULTOMIRIS用于治疗非典型溶血性尿毒综合征
杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗研究现状与挑战
凝心聚力，我国多部门推进罕见病防治工作
PMD基金会宣布开展佩梅病患者自然史国际研究
PXT3003治疗腓骨肌萎缩症新的3期试验将开展
目标6年内实现100款罕见病新药进入临床！这家AI新锐为啥如此有底气？
55种罕见病治疗用药已上市 我国正探索罕见病用药保障新机制
2019年中国罕见病大会在北京开幕
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定
一针药,70万 出生俩月查出罕见病 唯一救命药价格高昂
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