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摸清罕见病底数破题诊断难诊断贵 这项硬核技术荣获广东省科技进步一等奖
疫情之下的一场特殊救援：为了168个中国PKU宝宝
Nintedanib治疗系统性硬化症相关间质性肺病获欧盟CHMP肯定意见
新型超声技术科检测到硬皮病早期皮肤变化
还记得那个吃“伟哥”续命的小女孩 她的续命药有新政策了！
河南：关于规范完善我省重特大疾病医疗保障门诊特定药品使用管理工作的通知
毛发在皮下“游走” 徐州4岁男孩患上罕见病
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化关键3期研究的患者招募完成
改善天使综合症儿童睡眠的方法
皮肤瘙痒、长色斑、面部潮红，这不是过敏，可能是一种罕见病！
脂肪酸对于多发性硬化的影响
KAT6A综合征的遗传学基础及临床特征新进展
Forty Seven 公司和Rocket公司合作研究范可尼贫血疗法
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗
金域医学硬核技术获广东省科技进步一等奖
FDA授予Umbralisib治疗滤泡性淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA授予Trofinetide治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
FDA授予CART-ddBCMA治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格认定
盘点上周FDA发出的9项孤儿药资格
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上海专家成功精准分离出生36天肝脏相连联体婴儿
DYN101治疗肌管和中心核肌病的1 / 2期研究实现首位患者给药
导致皮肤“奇痒”的竟然是这种罕见病！
重磅！两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
调节热门靶点，杨森递交多发性硬化症新药申请
3月21日世界睡眠日 睡眠到底对机体健康有多重要？
多篇文章聚焦淀粉样蛋白研究新进展！
众安保险尊享e生2020版上线 覆盖121种罕见病
Pharnext筹集770万欧元用于开发CMT1A的PXT3003疗法
研究表明，一年的环磷酰胺治疗可以改善硬皮病相关间质性肺部疾病患者的肺功能
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