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儿童肌无力药物首度获批上市 孤儿药让罕见病患者“疾有所医”
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
首款儿科肌无力综合征新药获批上市
FDA授予Umbralisib治疗边缘区淋巴瘤的孤儿药资格认定
关注肺动脉高压“寻找蓝嘴唇”公益活动启动
罕见病患教活动全国进行时，50余场助力患者身心健康
三亚"快递母亲"每天12小时载着患病女儿送单
她患有先天性肌肉萎缩症 却带更多残疾人一起看世界
多发性硬化症有望康复？“唤醒”此蛋白是关键
关注女性生殖健康 上海市母胎医学与妇科肿瘤研究所成立
渤健于AAN年会上发布数据肯定Spinraza®（诺西那生钠）更长期治疗的安全性和耐久性
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
坚强妈妈背着渐冻儿子上北京看升旗 为实现儿子最大的心愿
十年来她每天吃＂伟哥＂续命,医生:药不能停
好心人纷纷向“瓷娃娃”伸援手
查出罕见病禁食半个月 2岁娃太饿，将手指咬得鲜血直流……
罕见病、残障社群招募｜北京最美的时节，到北京最美的森林公园走一走！
走近罕见病药物 | 北京医学会临床药学分会2019年度学术会议通知
海南罕见病临床知识学习班在三亚中心医院举行
FDA 授予UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的儿科罕见病和快速通道资格认定
FDA批准辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市，用于治疗罕见心脏病
广东省卫生健康委：关于《广东省加强药品供应保障制度建设行动方案》（征求意见稿）意见的通告
罕见病并不罕见，华南地区运动神经元病和神经肌病联盟在穗成立
“五四”青年节 兰州罕见病病友“再聚首”
国际成骨不全症关注日：我们的爱不脆弱
罕见病患儿有了进食“绿色通道”
交通相关空气污染会加重肺动脉高压
世界肺动脉高压日 | 中国500万到800万患者中，仅0.25%获得治疗
魏则西事件续集？细胞治疗新规引争议
海南省医学会儿科专业委员会罕见病与遗传代谢病学组第一次会议顺利召开
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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