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FDA批准首个治疗Lambert-Eaton肌无力综合征患儿的药物
长三角三省一市签署健康合作备忘录，促进医疗服务均质发展
2019年转化医学国家重大科技基础设施联盟会议举行
鉴别出胶质母细胞瘤的致命“弱点” 有望开发出新型靶向性疗法
专家呼吁“关注肢端肥大症，推动患者早诊早治”
50KM暴走！走起来，每一步都有力量！
激活研发动力 保障用药可及 | 简析美国《孤儿药法案》及其推动作用
2018年度药品监管统计年报
SNSP113继FDA后再获EMA治疗囊性纤维化孤儿药资格认定
市中医院和妇幼保健院同为小宋杨“开方”
诺华公布多发性硬化症新药最新数据分析
O药一线治疗胶质母细胞瘤3期临床失败 销量不及K药成定局？
辉瑞收购Therachon 开发侏儒症创新疗法
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SRK-015针对SMA的2期临床试验开始患者给药
Risdiplam数据显示治疗广泛SMA患者安全有效
两款抗癫痫药物拟纳入优先审评
金域医学助力中大附一东院建立神经系统遗传病/罕见病咨询门诊
Lancet：治疗儿童癫痫的新型疗法
JEM：新研究揭示新型免疫缺陷疾病
辉瑞8亿美元买进这家消化和肌肉骨骼病创新药企
山医大一院首次成功完成罕见病—庞贝氏病患者酶替代治疗
4岁女孩身体严重畸形需动十几次手术
十九年苦难相守，新邵男子对病妻情重如山
展翅高飞的折翼天使 ——记桂林DMD考生梁倍源
2019第五届卡尔曼氏综合征病友会在成都举办
数字中国建设峰会·数字健康分论坛”在福建福州召开
好久没聚一聚了，5月29号我们北京见？
全球首批！Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
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