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科学家成功构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
诺华与生物制药公司Pharming合作，开发免疫缺陷类疾病治疗药物
Cell：挑战常规！CAG重复序列决定着亨廷顿舞蹈病发病时间
Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的3期试验完成首名患者给药
2019年参加血友希望项目可获华基金援助
2019脊髓性肌萎缩症专题研讨会取得圆满成功
吉林男孩为“冲喜”而生，如今患罕见病，亲戚们说他是“讨债鬼”
新生儿患罕见先心病 “微雕”术“拨乱反正”
国家药品监督管理局批准依达拉奉用于治疗ALS
FDA授予MB-102治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
养了18年的“小棉袄”竟是儿子？漯河这家医院帮他变回女儿身！
探索罕见病医保模式 推动完善医疗和社会保障政策
基因编辑婴儿诞生后 中国批准设立伦理咨询委员会
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现代舞可改善亨廷顿舞蹈症患者运动功能
《科学》子刊：老药新用 多发性硬化症疗法还可救治脑癌
PLN-74809治疗特发性肺纤维化的1b期临床试验获得积极结果
血友病治疗新锐-ACPs和基因疗法市场展望
Cell封面：单细胞测序揭示胶质母细胞瘤的“变形计”
第六届瓷娃娃全国病友大会在鲁开幕，百名罕见病友齐聚让改变发生
第三届冰城呼吸论坛在哈医大二院召开 黑龙江省医促会呼吸与危重症专业委员会成立
一顿不卫生的烧烤让花季少女感染罕见病菌宣告病危！
福泰制药向FDA提交三联疗法治疗囊性纤维化的新药上市申请
上海科学家构建新型工具 拓展基因编辑适用范围
孩子"大肚子"千万别大意 有种罕见病叫"戈谢病"
Science子刊：靶向嘧啶合成增强胶质母细胞瘤干细胞的分子治疗反应
激活CD8+T细胞 为多种自身免疫性疾病提供“庇护伞”
身高155厘米体重不到30公斤 女子患罕见病瘦成“纸片人”
戈谢病患者关怀活动在青岛举行
中药孵化的多发性硬化症1类新药获FDA临床批准
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