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最具潜力的25个基因疗法（上）
DNA读取复制研究获进展 有望找到遗传病治疗方案
山西省儿童医院成功开展戈谢病酶替代治疗
“渐冻人”辗转2年求医终确诊
新研究揭示最常见ALS突变导致细胞凋亡的机制
母亲遗传基因功能关联罕见病
反复口腔溃疡不愈 小心是白塞病
挽救儿童患者生命 FDA批准武田新药扩大适应症
亨廷顿舞蹈病（HD）基因治疗的最新进展
神经科学家逆转威廉姆斯综合征的行为症状
依达沙龙治疗肌营养不良进入申请前最后试验
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低
黑龙江32岁“渐冻人”平安产女 全球罕见！
70厘米瓷娃娃 南锣鼓巷里卖剪纸救女
天坛医院为神经纤维瘤病患者义诊
2019第四届全国白塞病友大会在广州隆重开幕
17岁女孩毅然弃考救母，百万医疗费难住一家人
有爱的“520”，崇明“企鹅病”姑娘圆了她的婚礼梦
湖南一残疾记者获评“全国助残先进”，曾三次考上大学被拒录
FDA授予Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的突破性疗法资格认定
FDA授予AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
尼达尼布新临床研究SENSCIS临床试验达到主要终点
突破性研究有望为努南综合征婴儿带来新疗法
8亿美元开发自身免疫性疾病创新疗法，基因泰克达成研发合作
探索干细胞治“夜盲症”，温医大金子兵教授获省自然科学一等奖
《关于做好2019年城乡居民基本医疗保障工作的通知》政策及解读
儿子患上重症肌无力 妈妈坚持了11年天天背儿上学
重病之下不离弃 蓝调16岁与64岁患病球迷的感人坚守
北京协和医院副院长：推进罕见病用药医保准入 让更多患者未来可期
开州区妇幼保健院开展遗传病、罕见病基因检测义诊
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