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30岁小伙得了怪病,每份工作干不到一个月,这个病很容易误诊
FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定
基因测序搞了多年 全面基因治疗还有多远
为何多发性硬化药物进医保后患者负担更重了?
打造创新基因疗法,Amicus与基因疗法先驱扩展合作
超千万天价药问世 创新药烧钱成瘾却难越两大成本
AT132治疗罕见肌病的1/2期试验获得新的积极数据
身体猛长,高壮得离谱……得排查一下这种罕见病
与时间的生死赛跑:SMA罕见病基因疗法背后的故事
血友病基因疗法达到3期临床终点,有望第三季度递交监管申请
中山大学附属第一医院招募: 亨廷顿病临床试验志愿者预登记
EMA建议授予Relacorilant治疗库欣综合征的孤儿药资格认定
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症(PAP)的快速通道资格认定
介绍《中国妇幼健康事业发展报告(2019)》有关情况
第二批临床急需境外新药名单发布,新增罕见病用药
中国妇幼健康事业发展报告(2019)
世界多发性硬化日:关爱让疾病隐形——北京协和医院举办多学科联合义诊及宣教活动
海宁9岁女孩突发罕见病,不能吃肉…终生打针!医生:或跟这习惯有关
新生儿被发现患有罕见病,天生头皮少一块,发生率仅为千万分之一
首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物在欧盟获批上市
孩子总是出血止不住?当心这种罕见病
研究表明药物可降低视神经脊髓炎复发风险
反义药物DYN101获批开始治疗罕见肌病的临床试验
通过Sarcospan蛋白过度表达稳定心肌纤维膜治疗与DMD相关的心肌疾病
最新III期临床失败 仿制药上市在即
AL001治疗额颞叶痴呆的1b期试验完成首名患者给药
重磅SMA基因疗法获批,定价超200万美元
FDA授予Dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征的孤儿药资格认定
ICU内抢救168个小时!身患三种罕见病的八岁天津孩子命若悬丝
四川大学华西医院神经内科亨廷顿舞蹈病医患交流会
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国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
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生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
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