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Mavorixafor联合Ibrutinib治疗巨球蛋白血症的1b临床试验启动
亚力兄计划启动ULTOMIRIS®治疗ALS患者的关键3期研究
新的基因组编辑疗法LB-301有望治疗Crigler-Najjar综合征
Patidegib外用凝胶治疗高频基底细胞癌2期临床试验启动
EMA受理LUMOXITI治疗复发或难治性毛细胞白血病的的上市许可申请
Livoletide治疗小胖威利综合征新进展
重启关键代谢过程可使肉瘤更易治疗
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症的突破性疗法资格认定
耶鲁大学的研究为人类肺纤维化进展提供新见解
电子烟可能导致罕见“爆米花肺病”
轻度至中度运动对镰状细胞贫血病患者有益
Wave药企发布HD基因疗法临床试验 PRECISION-HD2初步数据
首个治疗甲型血友病基因疗法的生物制剂许可申请已提交
正确的小鼠模型对于亨廷顿舞蹈病药物研发至关重要
Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
首次明确腓骨肌萎缩症亚型潜在治疗途径
英国MD UK慈善机构资助一项新的FSHD医学研究
ALS与2型糖尿病关联的新发现
研究人员公布TAF1综合征的新发现
基因疗法为GM1神经节苷脂贮积症带来希望
AXS-12治疗发作性睡病的2期CONCERT试验完成患者招募
Epidiolex治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫III期临床成功
新研究发现治疗特发性肺纤维化的可能靶点
研究人员制定毛霉菌病治疗通用指南
古蠕虫揭示了破坏亨廷顿舞蹈症毒性细胞的方法
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Risdiplam可显著改善2/3型脊髓性肌肉萎缩症患者症状
FDA授予AXO-AAV-GM1治疗GM1神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定
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治疗C型尼曼-匹克病的Trappsol® Cyclo™即将进行关键性试验
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