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患抑郁症的多发性硬化患者会更早出现衰弱症状
FDA接受Satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的生物制品许可申请
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的3期研究启动
科学家识别出亚历山大症的基础分子机制
对试管婴儿胚胎进行非整倍体植入前基因检测或并不能改善...
研究人员发现CMT中神经元变性的新机制
返老还童有治 早衰儿童治疗新药上路了
研究发现居家锻炼可改善小胖威利综合征女性患者的身体活动水平
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请已提交
科学家发现特定的蛋白质突变与遗传性共济失调症状相关
研究显示分子“标签”能改善庞贝病老鼠模型中基因疗法的效果
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)III期临床获得成
辉瑞共同领投 这家公司能从根源上解决亨廷顿舞蹈症吗？
南京医科大学发现多发性硬化症致病新机制
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科学家发现一种新型的人类自身炎性疾病—CRIA综合征
中美学者发现新型自身炎症性疾病及其致病机制
Somatrogon治疗儿童生长激素缺乏症的3期临床试验取得积极结果
罕见免疫疾病精准抗癌疗法2期数据积极
重症先天性中性粒细胞减少症的1b期临床试验启动
杨辉：探索基因编辑技术，致力于罕见病治疗
中国专家研究新发现：基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传
Trofinetide治疗Rett综合征的关键性3期临床研究启动
首次送往国际空间站的人体类器官，将为治疗大脑疾病带来什么
关于多发性硬化患者生育的那些事儿
研究人员发现亨廷顿舞蹈病患者独特的大脑变化
检测和研究视网膜母细胞瘤的新方法
造福难治型脑瘤儿童患者，创新疗法已递交滚动上市申请
Masitinib治疗惰性系统性肥大细胞增多症的3期验证研究开启
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