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让侏儒症儿童多长高9厘米！BioMarin新药2期临床数据积极
评估Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼-匹克病的1期试验招募完成
酶形状扩展可能是腓骨肌萎缩症的根本病因
科学家发现Roquin-1蛋白突变引发人类免疫失调的机制
治疗进行性肌肉骨化症的药物BLU-782获5亿美元资助
研究人员发现治疗肺纤维化的新靶点
EB-101基因疗法治疗这类大疱性表皮松解症的1/2a期临床积极数据公布
相貌超群竟是病，我国首个“刷脸识病”系统投用，可识百种罕见病
首个CAR-T疗法治疗重症肌无力的临床试验启动
研究人员通过单细胞测序绘制首个人胚胎造血和免疫系统发育图谱
科学家首次实现活细胞RNA标记与无背景成像
科学家发现GPR161突变易患儿童髓母细胞瘤
从小分子到基因疗法 肖啸教授看明天
DCCR治疗小胖威利综合征3期试验第二次DSMB审查获得积极结果
研究揭示骨肉瘤的新治疗靶点
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FDA部分叫停SMA患者AVXS-101鞘内注射给药的临床试验
研究发现CMT2K相关的基因突变
多发性硬化:Vumerity获美国批准，胃肠道耐受性大幅改善
潜在肌无力新药，Catalyst公布临床3期结果
多学科交叉 打造药物研发新概念 “明辨忠奸”的小分子胶水：复旦大学鲁伯埙、丁澦、费义艳团队合作研发亨
78%客观缓解率 难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极
新研究发现藻类毒素可能导致ALS的机制
Tildacerfont治疗先天性肾上腺皮质增生症的2a期研究获得积极结果
Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展
研究人员建立功能性血管状系统类脑器官
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
干细胞研究为罕见儿童神经疾病带来希望
新策略有望治疗亨廷顿舞蹈病
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