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激活CD8+T细胞 为多种自身免疫性疾病提供“庇护伞”
中药孵化的多发性硬化症1类新药获FDA临床批准
雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
复旦大学实现高效脑靶向药物递送
Sarepta基因疗法扩大招患者 安全性虚惊一场
囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
科普 | 重症肌无力的规范化治疗
创新遗传性肥胖症疗法达到关键性3期临床终点，有望年底递交NDA
2019 欧洲幼年局限性硬皮病管理专家共识
红斑狼疮疾病发病机制研究领域取得新进展
Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
长效化药物接连上市 血友病A患者多样化选择
Neflamapimod治疗亨廷顿病的2期新研究启动
FDA授予Pegzilarginase治疗ARG1-D的突破性疗法资格认定
Nat Commun：发现神经母细胞瘤癌基因，将助力靶向新药开发
Maralixibat治疗PFIC的3期试验启动
新“剪刀”能暂时编辑RNA
多发性硬化症新药3期临床结果积极 今年有望获得批准
FDA批准启动GKT831治疗特异性肺纤维化的2期试验
《自然》：近9万个细胞单独测序，个体化治疗儿童脑瘤完成奠基性工作
免疫疗法不起效，原来肿瘤细胞打开“隐身”基因
Nature：肌营养不良可咋整？CRISPR带来治疗新曙光
研究提供遗传性痉挛截瘫病理研究新视角
周砺寒：人体管控者发现之旅
多发性硬化症新药！强生口服选择性S1P1调节剂ponesimod III期临床获得成功！
新型基因激活技术可预防肌营养不良
INMARK试验结果表明尼达尼布可减缓特发性肺纤维化疾病进展
日本批准首个在动物体内培育人类脏器的研究项目
冰桶挑战5年后 渐冻人症新药希望初现
Science子刊：罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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