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阿斯利康I型干扰素受体靶向单抗anifrolumab III期临床获得成功！
RGN-137试验首名大疱性表皮松解症患者伤口完全愈合
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获突破性药物资格！
我国科学家首次揭示脊髓罕见疾病的自然病史
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入
Neurogene公司启动腓骨肌萎缩症自然史研究
RT001治疗婴儿神经轴索营养不良的2/3期试验完成患者招募
互联网或成为未确诊罕见病患者的强大求医工具
科学家们在囊性纤维化疾病研究领域的新成果
基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读
拉福拉病治疗策略的临床前研究显示出前景
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
CRISPR-Cas重大进展：实现同时编辑几十个基因
强强联手，开发“天使综合征”反义寡核苷酸疗法
Ascendis公司申请启动TransCon™ CNP治疗软骨发育不全的全球2期试验
科学家成功构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
诺华与生物制药公司Pharming合作，开发免疫缺陷类疾病治疗药物
Cell：挑战常规！CAG重复序列决定着亨廷顿舞蹈病发病时间
Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的3期试验完成首名患者给药
科学家成功构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
现代舞可改善亨廷顿舞蹈症患者运动功能
《科学》子刊：老药新用 多发性硬化症疗法还可救治脑癌
PLN-74809治疗特发性肺纤维化的1b期临床试验获得积极结果
Cell封面：单细胞测序揭示胶质母细胞瘤的“变形计”
上海科学家构建新型工具 拓展基因编辑适用范围
Science子刊：靶向嘧啶合成增强胶质母细胞瘤干细胞的分子治疗反应
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