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解析人类卵细胞成熟机制 或有望帮助预防不孕和胎儿出生缺陷等疾病
利用单细胞基因组学进行人类细胞表型分析
治疗儿童生长激素缺乏症 每周一次Somatrogon获积极III期数据
多篇文章揭示多发性硬化的发病原因与治疗方案
杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗研究现状与挑战
PMD基金会宣布开展佩梅病患者自然史国际研究
PXT3003治疗腓骨肌萎缩症新的3期试验将开展
远程医疗|罕见内分泌肿瘤: FDA批准最新核素治疗方法
研究人员发现了罕见的遗传性免疫疾病
我国科学家揭示MLL1融合蛋白引发白血病的新机制
亲电甾体药物显示罕见共济失调症疗效
基因编辑能够纠正肌营养不良小鼠肌肉干细胞中的突变
临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎
研究人员发现新的重症肌无力生物标志物
阻断两种与UBE3A活性相关的蛋白质可能治疗天使综合征
研究人员发现致命儿童罕见病的病因
Patisiran治疗转甲状腺素淀粉样变性伴心肌病的3期APOLLO-B研究启动
基因疗法治疗视网膜相关疾病新进展
研究人员完成Merkel细胞癌患者最大的基因组分析
期待已久，乐见其成：FDA两大药品审评中心主任发文，谈个体化疗法监管
北京大学第一医院儿科完成首批诺西那生鞘内注射
为找真相 这群医生成了“福尔摩斯”
AveXis发布最新STRONG数据
这些只能治疗一名患者的疗法，或将带来个体化医疗的新时代
ADV7103治疗远端肾小管酸中毒的关键3期试验招募首名患者
富含中性脂质的饮食改善腓骨肌萎缩症小鼠的神经保护
RASRx1902新疗法研究有希望改善ALS患者生活
罕见病多学科会诊——“身高变矮”的真相
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期ReDUX4试验启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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