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研究显示多发性硬化误诊率达18％
DNA读取复制研究获进展 有望找到遗传病治疗方案
新研究揭示最常见ALS突变导致细胞凋亡的机制
母亲遗传基因功能关联罕见病
亨廷顿舞蹈病（HD）基因治疗的最新进展
神经科学家逆转威廉姆斯综合征的行为症状
依达沙龙治疗肌营养不良进入申请前最后试验
尼达尼布新临床研究SENSCIS临床试验达到主要终点
突破性研究有望为努南综合征婴儿带来新疗法
探索干细胞治“夜盲症”，温医大金子兵教授获省自然科学一等奖
Bruce Booth：设计临床试验要注意这4点！
中国学者新发现：母亲遗传的基因功能改变罕见病有望被阻断
Nomacopan治疗大疱性类天疱疮获得积极的2期临床数据
研究发现过去未知的新细菌，竟会引起重症肌无力
基因疗法成功切断亨廷顿病中破坏神经元的蛋白质的产
Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的3期ILLUMINATE-B儿童研究启动
鉴别出胶质母细胞瘤的致命“弱点” 有望开发出新型靶向性疗法
诺华公布多发性硬化症新药最新数据分析
O药一线治疗胶质母细胞瘤3期临床失败 销量不及K药成定局？
辉瑞收购Therachon 开发侏儒症创新疗法
新药可减少亨廷顿病患者毒性蛋白
SRK-015针对SMA的2期临床试验开始患者给药
Risdiplam数据显示治疗广泛SMA患者安全有效
Lancet：治疗儿童癫痫的新型疗法
JEM：新研究揭示新型免疫缺陷疾病
山医大一院首次成功完成罕见病—庞贝氏病患者酶替代治疗
多发性硬化症有望康复？“唤醒”此蛋白是关键
渤健于AAN年会上发布数据肯定Spinraza®（诺西那生钠）更长期治疗的安全性和耐久性
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
罕见病患儿有了进食“绿色通道”
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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