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面肩肱型肌营养不良症致病蛋白研究取得重大进展
罕见病SMA用药最新进展：2019年国内上市可期 诺华、罗氏强势布局
巴塞利亚报告derazantinib治疗肝内胆管癌2期研究积极的中期结果
罕见病X-ALD可靠诊断方法
Nature子刊公布首个儿童β-地贫患者基因治疗临床数据，骨内注射显著降低输血需求
新的小鼠模型揭示神经退行性病变机制
基因疗法能够促进神经元再生
研究报告显示：许多父母认为SMA孩子健康护理需要提高
抗炎症治疗杜氏肌营养不良的研究策略
潜在DMD疗法一期结果积极
对罕见癌症的新见解开辟新的研究途径
病例报告显示，CMT2S患者可能受益于呼吸监测
研究人员在肺纤维化领域取得重大突破
JAMA：疾病延缓治疗药物与继发性多发性硬化转化
Nat Neurosci：研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制
开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
新研究有助开发亨廷顿舞蹈症的治疗方案
增进对侏儒症病理的理解或可发现新的治疗靶点
新小鼠模型可能加快识别有前景的肌营养不良症疗法
新型的基因组编辑策略有望治疗多种人类遗传性疾病
Viela Bio自身免疫病抗体疗法2期结果积极
化学生物学家发现一种罕见脑病的原因
Sutimlimab有望治疗难治性罕见血液疾病
PNAS：治疗神经退行性疾病的新方法
被BMS收购的新基，有哪些临床管线值得关注？
神经遗传病的基因治疗策略与前景
MUHC“豪斯医生”破解又一医学悬案
遗传发育所揭示人类II型高赖氨酸血症发病机理
智力活动活跃的生活方式对亨廷顿病有保护作用
TAK242可阻止并逆转纤维化，有望治疗硬皮病
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