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新研究为罕见病失明患者带来希望
诱发多发性硬化症的原因是什么？你知道的以及不知道的都在这里！
Follistatin基因疗法可增强FSHD小鼠模型的肌肉
日本首次用iPS细胞治疗帕金森氏症
神经纤维瘤生物学研究取得重大进展
实验性药物可以更有效地的治疗罕见肾病
Nature：构建出首个人类早期妊娠细胞图谱，揭示母体免疫系统在早期妊娠发生的变化
血友病基因疗法前赴后继 UniQure改良版药物激活31％血凝因子
基因再治两患者 Solid三月出结果
12亿美元合作推动3期肺动脉高压疗法早日上市
治疗视神经脊髓炎谱系疾病的免疫靶向药物，你都了解吗？
新发现有望治疗神经退行性疾病
致命罕见病有望迎来首款基因疗法，已启动临床试验
研究人员识别有望用于ALS诊断和预后的蛋白质
澳大利亚罕见病患者可免费获得救命特效药
靶向异常信号提示治疗罕见儿童血液病的新方法
血小板减少症新药！Dova公司第二代TPO-RA药物Doptelet治疗ITP新适应症在美进入审查
新疗法有望减少肌营养不良中的肌肉丢失
使用“ALS芯片”测试新药物
聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物，「纽福斯」想让千万眼遗传病患者受益
Nat Immunol：新发现！盐分或是诱发多发性硬化症的因素之一
降低突变蛋白水平可恢复亨廷顿舞蹈症小鼠认知功能
早期治疗可能有助于逆转罕见病中的自闭样行为
基因疗法治疗罕见失明取得突破
调节小胶质细胞活性可以减少神经退行性疾病中的破坏性炎症
研究有望为儿科脑肿瘤提供新法
降低患者残疾程度 罕见病新药3期结果优良
新的雌性小鼠系有望帮助研究人员测试基因疗法
新研究提示亨廷顿舞蹈症潜在疗法
基因疗法有望治疗共济失调
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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