资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
基因组编辑疗法临床试验治疗首名罕见病患者 | 黏多糖贮积症I型等
Nat Commun：新系统帮助治疗亨廷顿症
流行艾滋病药物是否导致出生缺陷仍存疑
克罗恩病新疗法3期临床取得积极顶线结果
罕见的病例，治疗的艰难与差异性 | SJS\TEN
庞贝病CRISPR-Cas9基因组编辑疗法
罕见病启发斯坦福团队开发检测醛暴露的新方法
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型 | 白化病、早衰症等
亨廷顿舞蹈症发病机制研究取得新进展
EMA对批准这一药物治疗黏多糖贮积症(MPS)持积极意见
六月药研快报：近四十种罕见病新进展等你来了解
纽约州一项研究证明SMA新生儿筛查的可行性与益处
1百万美元临床试验，评估MRI对CMT患者肌肉变化的评估
科学家破解这一罕见病背后DNA密码
人工基因缺陷揭示对抗这种罕见病的靶点 | 范可尼贫血
EMA同意儿科调查计划评估PXT30003治疗儿童CMT1A
克罗恩病临床研究的积极结果
DPM-1001研究治疗肝豆状核变性病的良好新进展
全国首部呼吸罕见病专家共识定稿！患者招募计划正式启动！
美或在新生儿中筛查致命遗传病
基于科学的视频游戏或有助治疗自闭症儿童
血友病药物价格及市场一览
转基因细菌变身抗病“斗士”，一个研究方向旨在治疗遗传性疾病——苯丙酮尿症。
腓骨肌萎缩症（CMT）患者优势手因过度使用导致肌无力的证据明显
一图读懂 | 骨及软骨病变罕见病新药研发进展
软骨发育不全全球2期研究中首位参与者开始用药
小胖威利综合征2期研究结果和计划的3期研究公布
研究发现富含抗氧化剂的维生素可以减少CF的呼吸疾病
戈谢病（GD）及黏多糖贮积症治疗新进展
一图读懂 | 血液罕见病新药研发进展
<
...
39
40
41
42
43
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
