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三联疗法治疗囊性纤维化患者的3期研究达到主要终点
患者自身细胞可能是治疗克罗恩病的关键
尼替西农增加白化病患者体内黑色素水平
Crysvita®（Burosumab）治疗X-连锁低磷酸盐血症患儿3期研究报告64周积极结果
新型基因疗法有望治疗罕见眼病
中国牛人新发现！基因编辑小剪子，有的严重脱靶
Brain：科学家发现治疗多发性硬化的新机制
发现POMES技术可作为罕见病临床首选遗传诊断方案
肢带型肌营养不良症基因疗法显示早期疗效
Sci Rep：新型化合物有助于治疗多发性硬化
老药开新花：阿司匹林有望治疗一类自身免疫疾病
不可忽视的前沿领域——青光眼的干细胞治疗
野马生物将溶瘤病毒与CAR-T联合，用于治疗胶质母细胞瘤
研究发现指向治疗杜氏肌营养不良症的创新方法
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展 | YAO闻快讯
新研究揭示神经退行性疾病的发病机制
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
Gastroenterology：患者自身来源的细胞可用于治疗克罗恩氏病
一种新型药物混合制剂或能治疗多种神经变性疾病
保护少突胶质细胞可减少多发性硬化的影响
Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
高渗盐水或可帮助囊性纤维化患儿更好地呼吸
线粒体不稳定致高赖氨酸血症
Cablivi治疗罕见凝血障碍的积极结果发表于医学杂志
研究表明，短期PXT3003治疗延缓了CMT1A大鼠模型的疾病发作
ICME：鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变
基因新发现为ALS病因提供线索
密苏里大学医学院研究迷你抗肌萎缩蛋白 改善DMD患者心脏功能
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
肠道免疫细胞能够抑制多发性硬化症中的炎症反应
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