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交通相关空气污染会加重肺动脉高压
A型血友病患者采用emicizumab预防出血的效果和安全性
新的ALS基因表达图谱为疾病进展提供了前所未有的细节
Amicus基因疗法治疗庞贝氏症获得积极临床前结果
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
Human gene therapy：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
基因编辑用于大疱性表皮松解症（EB）
Gorlin综合征的关键3期试验启动
C3肾小球病的2期试验的新数据
对SCD构建模块最精确的测量可催生新疗法
DMD中联合新疗法的潜力与益处
NEJM：基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力
国内首家申报上市 这款孤儿药即将为中国患者带来新的治疗选择
肺动脉高压或有外科治疗手段
MN-166治疗ALS的3期试验将启动
优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
AveXis公司数据强化了Zolgensma®对于治疗1型SMA患者的效果
诺华脊髓性肌萎缩基因疗法公布新数据 预计5月获批上市
SCID-X1体外基因疗法显示惊人疗效
新型HPV疗法对罕见呼吸道肿瘤的疗效
先天性肾上腺皮质增生症2期研究进展
基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”
肝豆状核变性：基因突变如何影响预后效果？
阿片类药物治疗SCD的新数据
新的Joubert综合征小鼠模型将促进疗法开发
阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
罕见“硬骨头”患者遇骨折 手术固定堪比在岩石上打洞
L-CsA-i治疗闭塞性细支气管炎综合征的全球3期试验启动
CRN00808治疗肢端肥大症的2期试验完成首批患者给药
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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