资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
半夜憋醒 “睡眠病”能要命
罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
女子12年前摔一跤摔成“美女病” 现在只能扶墙走
关爱渐冻人——2019年福建协和医院肌萎缩侧索硬化医患交流会圆满结束
罕见病合作交流会在京开幕 多方共同倡议支持罕见病群体
FDA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
支援罕见病患 为照顾者设想
新观点有望为肢带型肌营养不良开辟全新干预途径
EMA授予Emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定
FDA授予DNL310治疗黏多糖贮积症的孤儿药和儿科罕见病资格认定
一场特殊的读书分享会 情景剧讲述罕见病心理辅导真实案例
628国际癫痫关爱日合肥主会场活动暨《全球癫痫报告》中国发布仪式圆满举行
Grifols首款20%皮下免疫球蛋白获批上市 用于原发性免疫缺陷病
我国采用“蛋白A免疫吸附”新医术获重大突破
威海市医保局：办好11件惠民实事 大病报销最高达75%
儿童Ⅰ型糖尿病危害大 专家呼吁纳入罕见病目录
FDA批准CAM2029治疗肢端肥大症3期临床试验的IND申请
10年艰苦研发 治愈一罕见病
关注琥珀症 专家呼吁为HoFH患者多一份保障
缙云县孤困儿童基本生活费提标
全国首例戈谢病患者成功在天津市第一中心医院进行肝移植手术
宝鸡市人民医院感染科成功报道肾综合征出血热合并噬血综合征病例
多发性骨髓瘤治疗药物达雷妥尤单抗注射液获批上市
聚焦罕见病诊治 多学科专家齐聚蓉城
首届智能肿瘤学天津论坛召开 “人工智能在肿瘤诊疗中的研究及应用”引关注
小思莹很快就能“站”起来啦
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
第一批鼓励仿制药清单出炉：抗癌药、罕见病药、短缺药“蓄力”
<
...
230
231
232
233
234
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
