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专家呼吁加快审批后药物应用于患者的过程
QR-421a治疗Usher综合征的1/2期试验完成首名患者给药
第四届长三角罕见病医疗与保障学术交流会在杭州举行
听力受损致他行为怪异，罪魁祸首是一种罕见疾病，经常耳鸣的此类人群要警惕
基因变异致一英国女子对疼痛无感
关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）
一周两款多发性硬化症新药上市，德国默克口服疗法获FDA批准
活动报名 | 第三届中国硬皮病大会
获欧盟委员会支持，首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
Dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症的3期试验完成首名患者给药
医疗AI：管好才能用好
NUP160是不是致病基因？13年后终于找出真相
研究表明，增加MFN1蛋白水平可以逆转小鼠体内CMT2A的特征
首个遗传性血管性水肿治疗单抗申请在中国上市
基因突变“抵御”脂肪肝并确保疾病更好的预后
3岁女孩因罕见病离世，全球仅20个案例，父母创立慈善机构纪念
病友故事丨松花江的暗涌
80后小伙患罕见病，在家当起支付宝客服“零差评”，时薪20元
父亲残疾、母亲重病,14岁少年休学撑起一个家
陕西10岁男童突患罕见病，不能吃饭不能说话……
美儿受邀参加第十一届国际患者组织经验交流大会
美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
第二批临床急需境外新药名单公布，含17个罕见病药物
6亿美元开发创新自身免疫疾病疗法，礼来达成研发合作
ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的2期试验完成首名患者给药
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH
2019年山东省医保将落实十二件民生实事
药品带量采购需顾及“无量药品”
箭头制药公司申请启动ARO-AAT治疗罕见肝病的2/3期临床试验
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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