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新型基因疗法有望治疗罕见眼病
脐带血造血干细胞为8月龄罕见病患儿带来新生
肺动脉高压2期试验PRIMEx完成首名患者给药
让罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”
罕见病患者平均确诊时间超五年？专家建议设立患者治疗自付上限
FDA授予WP1066治疗罕见脑瘤的孤儿药资格认定
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
首个成人罕见凝血疾病疗法获批
【爱，不罕见】港大医院帮助“瓷娃娃”站起来
为罕见病患者服务，需要一套创新模式
走进罕见病病人生活 关爱从了解开始
病友故事 | 一个快乐的90后女孩儿
14岁男孩患罕见病有药却用不起 医生呼吁将更多罕见病用药纳入医保
百万中一人发病，它是为数不多可手术治愈的罕见病
罕见病救命药：从医保目录到医院药房的距离
“小胖威利患者关爱项目”落户深圳
FDA首次授予多系统萎缩药物孤儿药资格认定
FDA授予BL-8040治疗胰腺癌的孤儿药资格认定
FDA授予RGX-181基因疗法治疗巴腾病的儿科罕见病资格认定
全球第4000例移植今完成 脐带血造血干细胞为8月龄罕见病患儿注新生
《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》提解决方案
因你珍稀，所以珍惜，"罕见病"关注从了解开始！
中国牛人新发现！基因编辑小剪子，有的严重脱靶
武田、微软和欧洲罕见病组织发布报告 为罕见病患者提供行动建议
抗癌“假药悲剧”何时了
罕见病可及性难题待解决 罕见病发展中心主任：希望让罕见病广为人知
湖南地区罕见病以地中海贫血患者居多 263种罕见病可阻断
北大深圳医院I期临床试验中心揭牌
国际罕见病日 | 协和医生写给抽动症患儿的私信
罕见病诊断用药壁垒仍待扫除
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