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欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
养了3年的女儿竟然是男孩!罕见常染色体隐性遗传病导致异常
罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临
FDA授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
百健2018财报：多发性硬化症业务进入瓶颈 Spinraza一枝独秀
洞察 | 新生儿基因检测现状分析
基因新发现为ALS病因提供线索
密苏里大学医学院研究迷你抗肌萎缩蛋白 改善DMD患者心脏功能
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
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母众筹400万医7岁儿绝症
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爱与求知，带我打败恐惧
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首创药物devimistat获治疗罕见癌症的孤儿药资格认定
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2019庞贝病友会暨首届海峡两岸医患交流会
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新的治疗靶点为ALS新疗法打开大门
Nature子刊公布首个儿童β-地贫患者基因治疗临床数据，骨内注射显著降低输血需求
肺动脉高压新药！强生Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）新适应症遭美国FDA拒绝
新的小鼠模型揭示神经退行性病变机制
2018年“爱让困境年华再芬芳”荣获中国妇女发展基金会“超仁妈妈”年度优秀公益项目、创新公益项目双奖
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