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首个多发性硬化口服治疗药物奥巴捷®在华获批
中国罕见病研究报告（2018）公开发行新闻发布会暨罕见病论坛在京召开
辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期
罕见病启发斯坦福团队开发检测醛暴露的新方法
无创DNA检测的“创口”：真能保证“无创”吗
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型 | 白化病、早衰症等
FDA授予ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
作为孤儿的她，成为了“孤儿病”患者，以艺术表达与疾病抗争的经历
辉凌重组人生长激素Zomacton获美国FDA批准，用于4种儿科矮小症 | 特纳等
亨廷顿舞蹈症发病机制研究取得新进展
EMA对批准这一药物治疗黏多糖贮积症(MPS)持积极意见
六月药研快报：近四十种罕见病新进展等你来了解
我想怎样活在这个世界上，与世界无关 ？
FDA授予多韦替尼治疗AdCC孤儿药资格认定
CDE发布第30批拟纳入优先审评的注册申请，含两种罕见病用药
这项血友病研究招募首名患者
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1百万美元临床试验，评估MRI对CMT患者肌肉变化的评估
科学家破解这一罕见病背后DNA密码
纽约州一项研究证明SMA新生儿筛查的可行性与益处
Alport 综合征与其全球临床试验进展概况
FDA授予Processa公司PCS499治疗类脂质渐进性坏死的孤儿药资格认定
空军总医院与西安儿童医院对黑斑息肉综合征联合诊疗暨第二届病友会圆满成功
脆性X染色体综合征的关键临床试验启动
人工基因缺陷揭示对抗这种罕见病的靶点 | 范可尼贫血
EMA同意儿科调查计划评估PXT30003治疗儿童CMT1A
克罗恩病临床研究的积极结果
Arimoclomol正在治疗四种罕见病的临床开发中，戈谢病2期临床试验招募首名患者
Arimoclomol正在治疗四种罕见病的临床开发中，戈谢病2期临床试验招募首名患者
国家药监局：用于罕见病的药品注册申请，可有条件接受境外临床试验数据
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