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欧洲首个VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗药物Mepsevii即将上市
研究发现富含抗氧化剂的维生素可以减少CF的呼吸疾病
戈谢病（GD）及黏多糖贮积症治疗新进展
一图读懂 | 血液罕见病新药研发进展
什么样的美，当叫稀世之美
口述中国|“渐冻人”阿东：没有残疾的人，只有残疾的眼光
2018第七届国际遗传疾病大会将于迪拜举行【11月9-10日】
蓝梅宣传月 | 2018淋巴管肌瘤病四川省医患交流会
一位布依族重症肌无力女患者 | 纪录片:《大山里的无力的布依族女子》
FDA批准首个Dravet综合征治疗药物
Alexion使用优先审评券加速ravulizumab上市 | PNH
境外上市新药在国内加速落地
加快境外上市新药审评审批 更好地满足国内患者的需求
反直觉！将细菌进行基因改造能替代药物对抗疾病吗？|Nature关注
10余种疾病：天使综合征、法布雷、庞贝病、雷特综合征、EB等相关研究进展 | YAO闻快讯
研究揭示亨廷顿舞蹈症和类风湿性关节炎之间的联系
赛诺菲：多发硬化症药物特立氟胺片等三款新产品有望今年上市
进行性家族性肝内胆汁淤积症治疗研究新进展
FDA批准CINRYZE®用于儿科遗传性血管性水肿患者发作的预防
李克强主持召开国务院常务会议 确定对治疗罕见病的药品简化上市要求等
RO7034067临床研究1型SMA患者招募通知
面肩肱型肌营养不良症（FSHD）治疗最新进展
RO7034067临床研究1型SMA患者招募通知
使用优先审评券 Alexion提交Soliris升级版药物上市申请 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗研究多项新进展
基因疗法迎突破，有望改变杜氏肌营养不良症治疗
孤儿药及其对药品研发的促进
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus表现出显著的长期残疾受益，使轮椅需求显著推迟7年时间
FDA放行，DMD基因疗法重启临床
两款SMA(脊髓性肌萎缩症)新药获得积极进展
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
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