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立字为证，我为自己打call | 目标
2017全国罕见病组织能力建设培训会圆满成功
《欧洲血友故事》下篇
100%生存率，治疗脊髓性肌萎缩（SMA）1型的AVXS-101基因疗法1期临床数据喜人
载入史册！NEJM重磅：基因治疗临床试验大获成功，延长15名患儿生命！
有梦想谁都了不起 | 家庭梦想旅行计划
9岁的Mia每小时呼吸停止27次，不得不每晚佩带机器动力的呼吸面罩
降低多发性硬化症复发，新基公布3期临床结果
应用下一代测序技术来识别新的肢带肌无力患者中的新型神经肌肉疾病基因
《欧洲血友故事》上篇
安贞医院将在武汉联合举办纯合家族性高胆固醇血症患者咨询交流会
哈佛大牛2篇Nature：现在，我们可以自由替换DNA碱基了！
《Nature》、《Science》双王炸：张锋升级系统！新基因编辑系统诞生
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
Amicus疗法公司宣布SD-101治疗大疱性表皮松解症结果
美国FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位
愿历尽千帆，归来仍少年 | 家庭梦想旅行计划
一次癫痫发作使10岁女孩残疾但医生却无能为力
蝴蝶宝贝关爱日 | 邀您参与
FDA批准全身型重症肌无力重磅新药
CDE发布新意见征求稿 ，有望加快罕见病药品上市
罕见病的现状分析及相关政策解读
第五届DMD国际医患交流大会会议通知
此生无悔入华夏 来生愿在种花家 | 家庭梦想计划
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
新调查显示特发性肺纤维化患者（IPF）疾病负担沉重
津巴布韦：白化病患者急需防晒乳液
bluebird基因疗法公布中期数据,有望造福罕见病患者
FDA授予AMX0035治疗ALS的孤儿药地
突破！张锋又1篇Nature：新“魔剪”可用于编辑人类细胞RNA
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
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