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FDA批准治疗Erdheim-Chester病患者的首个疗法
CFDA药审中心公布第二十四批优先审评药品注册申请名单，5个是罕见病用药
远方的梦想与遇见 | 家庭梦想旅行计划
基因疗法的三十年风雨上市之路
在细胞再循环系统中发现罕见病线索
蓝梅姐妹央音“砸”场门 | 蓝梅人声
首款！FDA今日批准治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法
SLU研究人员将重点转到肌营养不良症药物靶点
FDA授予PBI-4050治疗特发性肺纤维化的快速通道地位
“送白塞知识给准医生”11.18走进蚌埠医学院！
FH义诊随访活动成功举办
愿未来越走越远 | 家庭梦想计划
罕见儿童疾病与主要癌症基因有关
CAR-T&罕见疾病治疗的未来
罕见病改变他家，他要改变罕见病治疗
从8%到100%，基因疗法显著提高患儿生存率
专家齐聚蒙特菲奥里共同应对一种儿童罕见遗传病
主要慈善机构呼吁NHS停止对无声杀手肺部疾病患者的“非人道”对待
立字为证，我为自己打call | 目标
2017全国罕见病组织能力建设培训会圆满成功
《欧洲血友故事》下篇
100%生存率，治疗脊髓性肌萎缩（SMA）1型的AVXS-101基因疗法1期临床数据喜人
载入史册！NEJM重磅：基因治疗临床试验大获成功，延长15名患儿生命！
有梦想谁都了不起 | 家庭梦想旅行计划
9岁的Mia每小时呼吸停止27次，不得不每晚佩带机器动力的呼吸面罩
降低多发性硬化症复发，新基公布3期临床结果
应用下一代测序技术来识别新的肢带肌无力患者中的新型神经肌肉疾病基因
《欧洲血友故事》上篇
安贞医院将在武汉联合举办纯合家族性高胆固醇血症患者咨询交流会
哈佛大牛2篇Nature：现在，我们可以自由替换DNA碱基了！
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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