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罕见病的全球合作与共同行动 A | 大会专题
全国第一届CMT医患交流会在京成功举办
Nature长文：PGD的中国沉浮记
高价“孤儿药”：庞贝病患者的生死困境
基因测序解开罕见病谜题？
患者组织：在推动罕见病研究与孤儿药创新中的作用 | 大会专题
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FDA扩展批准Relizorb治疗饲管进食的囊性纤维化患儿
杰特贝林HAEGARDA®获得孤儿药独占权，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作
“拯救折翼天使”贫困血友病患者 医疗救助项目资金发放
内分泌系统与血液系统罕见病 | 大会专题
厉害了，东阳光1类新药「伊非尼酮」获得FDA孤儿药资格认定
她拥有“传说中的爱因斯坦式发型”，这意味着什么！？
上市申请超50国，OCREVUS®再获澳大利亚批准，用于治疗复发和原发进展型多发性硬化
心血管系统与呼吸系统罕见病| 大会专题
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BrainStorm获1600万美元以支持NurOwn®治疗ALS的研究
冷冻新手术帮助治疗鼻腔的罕见血液疾病
第六届中国罕见病高峰论坛暨首届“单基因病”遗传咨询专题培训
FDA授予SB-318和SB-913快速通道地位，分别用于治疗粘多糖贮积症I型和II型
靶向治疗提高黑色素瘤患者客观缓解率近7倍
NeuroVia公司募集1400万美元为罕见致命性代谢疾病测试药物
Nature：成功在体内再生成年哺乳动物的视网膜细胞
Neuren制药打包1150万澳元推进雷特综合征试验
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为什么说先天性巨结肠是遗传病？（一） --你的罕见，可能“无与伦比”
ALS：病因和未来药物如何逆转病情的新线索
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血友病基因疗法临床试验现曙光
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