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女孩患罕见硬皮症 有时有钱也买不到药
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欧盟鼓励孤儿药政策与绩效分析
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记者“伪装”患者出行,体验罕见病的生活
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MS中“社交暗示”解读障碍或与大脑改变有关
神经系统、骨骼及皮肤罕见病 | 大会专题
中国(小胖威利)Prader-Willi综合征诊治专家共识(2015)
生命的故事让我们看见
能这么快接受肺移植,我真的很幸运!”
针对罕见病的细胞治疗和基因治疗| 大会专题
医保目录再添三十六种药品
罕见松口!FDA确认Amicus新药可提交新NDA
五分之一的健康成人可能携带疾病相关基因突变
罗氏公司emicizumab降低A型血友病出血率87%
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