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法布里罕见病新疗法，孤儿药Galafold®无化合物专利
无创DNA产前筛查与诊断试点正式取消， 卫计委发布最新工作通知
速递 | 脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
Cell：研究罕见遗传病，却意外收获糖尿病新疗法
研究发现脊髓性肌萎缩症的潜在新治疗靶点
虚拟现实技术用于血友病患儿的治疗过程
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活动报名 | 2016全国罕见病组织秋季能力建设培训会（12.10-11 深圳）
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2016年第二届亚洲罕见病大会（吉隆坡，11.15-17）
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科学家识别出“点燃”ALS中神经细胞死亡的“火花塞”
罕见病患者1600万确诊率不到40% 基因"阻断"找出路
2016年尼曼匹克国际医患交流会&第四届中国病友会即将召开
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【独家调查】又一桩“救命药”全国断供！寻不到的药片痼疾永难除？
说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen
罕见病组织助力第五届中国罕见病高峰论坛
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