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关注罕见病，增强庞贝病筛查意识，提高诊断效率——第四届亚洲庞贝病论坛报道
通知 | 2017年国际罕见病日“蜗牛计划”小额资助项目申请
各国孤儿药政策对比分析
活动 | 公益徒步“爱·力一起走”等你来报名
中国研究型医院学会罕见病分会成立大会通知
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Actelion公司二十年发展回顾 —— 罕见病的典范
人体动力外骨骼在神经肌肉疾病的应用前景
5万人一遇的「无脸美少女」被日本电视台曝光，震惊了所有人！
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基因疗法治疗C1型尼曼匹克氏病展现出前景
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新型生物标志物预测多发性硬化的严重程度
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法布里罕见病新疗法，孤儿药Galafold®无化合物专利
无创DNA产前筛查与诊断试点正式取消， 卫计委发布最新工作通知
速递 | 脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
Cell：研究罕见遗传病，却意外收获糖尿病新疗法
研究发现脊髓性肌萎缩症的潜在新治疗靶点
虚拟现实技术用于血友病患儿的治疗过程
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活动报名 | 2016全国罕见病组织秋季能力建设培训会（12.10-11 深圳）
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罕见病药物研发:制药领域的外太空探索 | 第一现场
2016年第二届亚洲罕见病大会（吉隆坡，11.15-17）
FDA再次拒绝PTC Therapeutics治疗DMD药物Translarna上市申请
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