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国内最详患者报告发布，罕见病公益组织倡议将“8.7”设为国际SMA关爱日
基因疗法可预防致命的神经退行性疾病
亨廷顿2a期临床试验启动
第二届中国硬皮病大会暨首届海峡两岸医患交流会在京成功举办
该罕见病3期研究达到所有终点 | β地中海贫血
甲基丙二酸血症基因检测及产前诊断
基因疗法瞄准胎儿致命疾病
基因组编辑疗法临床试验治疗首名罕见病患者 | 黏多糖贮积症I型等
2018罕见病基因细胞治疗国际会议将于8月17日在深圳举办
陕西省改革完善仿制药供应保障及使用政策工作方案
首款治疗罕见肾上腺肿瘤药物获FDA审批
FDA授予Lenabasum治疗皮肌炎的孤儿药资格认定
Nat Commun：新系统帮助治疗亨廷顿症
流行艾滋病药物是否导致出生缺陷仍存疑
进入欧盟监管快车道 蓝鸟生物基因疗法申请用于地中海贫血
克罗恩病新疗法3期临床取得积极顶线结果
FDA和EMA授NZ-701治疗该钙化疾病的孤儿药资格认定
FDA批准鱼油注射剂上市，为早产儿提供营养 | 肠外营养相关胆汁淤积
五月药研快报：近六十种罕见病新进展等你来了解
FDA授予ASN120290治疗罕见神经退行性疾病的孤儿药资格认定
拜耳A型血友病新药Kovaltry获批在中国上市
新药被欧洲各药物监管机构用于治疗遗传性血管性水肿
纯合家族性高胆固醇血症患者咨询会将在山东临沂举办
第八届中国结节性硬化症（TSC）大会在宜昌成功举办
EMA授予Omaveloxolone治疗这一退行性神经肌肉疾病的孤儿药资格认定
全球首个XPO1抑制剂selinexor进入监管审查
罕见的病例，治疗的艰难与差异性 | SJS\TEN
庞贝病CRISPR-Cas9基因组编辑疗法
多发性硬化治疗新药奥巴捷®国内获批
FDA授予CUTX-101治疗经典型Menkes病的快速通道资格认定
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