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ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验
地夫可特受试者项目将在美国杜氏肌营养不良症患者中开展
美国 FDA批准DARZALEX成为首个治疗多发性骨髓瘤的有效抗体
FDA批准Kanuma为首个溶酶体酸性脂肪酶缺乏症治疗药物
治疗恶性胶质瘤药物Marizomib获FDA孤儿药资格
欧盟率先出台NGS诊断指南（38条声明，6大方向......）
基因测序加油了，罕见病儿在等你！
万他维退出中国市场 肺动脉高压患者面临断药危机
救命药撤退，再多冰桶又如何
罕见病救命药为何总缺货？
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令人敬佩的“罕见”医生丨上海公布17年罕见病诊治结果
第八届欧洲罕见病和孤儿药产品大会（爱丁堡 2016.5.26-28）
第六届欧洲罕见贫血症座谈会【荷兰 11.21-11.22】
FDA批准首个X因子制剂治疗罕见遗传性出血性疾病
治疗转移性默克尔细胞癌药物avelumab获FDA突破性疗法认定
美国保险公司将多家基因检测产品纳入投保范围，中国还有多远？
《自然》杂志刊发全球脑疾病课题研究新进展
2016年上海将从三方面推动罕见病事业发展
图灵制药股份公司宣布将研发海绵状脑白质营养不良症新疗法
医学研究者发现新的亨廷顿舞蹈症关联蛋白
治疗家族部分脂肪代谢障碍药物Volanesorsen三期研究启动
国内157家基因测序机构分布版图
FDA批准Darzalex用于治疗多发性骨髓瘤
美国与欧盟授予治疗系统性硬化症药物GKT137831孤儿药资格
ALS冰桶挑战一年后,看看加拿大ALS协会如何使用筹款
Concert 公司启动治疗囊性纤维化药物CTP-656 的I期临床试验
Cotellic与Zelboraf联合用药治疗晚期黑色素瘤获FDA批准
Ultragenyx公司宣布治疗1型葡萄糖转运蛋白缺乏综合征的药物新进展
多靶点药物有望治疗强直性肌营养不良1型
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