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FDA批准Eltoprazine作为治疗左旋多巴诱发运动障碍药物的孤儿药资格认定
Diplomat公司获治疗遗传性因子X缺乏症的药物Coagadex的分销权
治疗多发性抽动症新方法获得美国专利申请核准
伊屈泼帕疗法在治疗出血性疾病上被证明有效
治疗肝细胞癌药物ENMD-2076获欧洲药品管理局孤儿药资格认定
治疗遗传性乳清酸尿症药物Xuriden获FDA孤儿药资格认定
罕见病、身心障碍群体与公众展开多样艺术互动
第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
基药目录调整三大动向！
治疗短肠综合征药物NB1001获FDA孤儿药资格认定
治疗遗传性中风症药物Tempol 获FDA孤儿药资格
FDA批准Letairis® 联合他达拉非为治疗肺动脉高压新疗法
Alexion罕见代谢性疾病新药Strensiq喜获FDA批准
阿肯萨斯大学医学中心（UAMS）癌症科学家发表罕见儿童白血病相关研究发现
山东医学调查发现：我国罕见病有药可医的仅半成
美国NIH国家转化科学促进中心来华交流会 【北京 · 10.27】
孤儿药满载机遇但需智取
“微笑梅里—罕见的行走2015”队员出发仪式在京举办
根治罕见病 别忙下结论
小小的身体，大大的世界 “一米三的视界”第三届病友大会暨俱乐部成立仪式在京隆重举行
2015全国罕见病组织秋季能力建设培训通知[北京·11.28-29]
中国PKU联盟会长对话美国加州PKU主席Diane女士
FDA授予埃博拉病毒实验药物ZMapp快速通道资格
治疗普拉德－威利综合征药物Setmelanotide的二期研究获FDA资金支持
2015国际Alport综合征研讨会成功召开
瓷娃娃罕见病医疗康复基地在京正式成立
全球最大的罕见病测序项目发现四种新的罕见遗传病
DDD团队测序发现4种新的遗传病
“不明诊断疾病联盟通道”开启网上申报系统
ArmaGen公司宣布用于治疗Hurler综合征药物的临床研究进展
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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