资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
Oncolytics Biotech发表治疗多发性骨髓瘤临床研究数据
Sarepta宣布eteplirsen治疗杜氏肌营养不良的临床数据
拜马林启动kNOWyourDuchenne计划帮助DMD患者识别基因突变
FDA授予治疗特发性肺纤维化药物快速通道资格
FDA授予治疗血友病B型药物DTX101孤儿药资格
胃癌新药已获批准在加拿大使用
《血友病家庭治疗手册》在津出版
第四届首都（国际）遗传性疾病临床转化医学论坛【北京 · 10.24-25】
白塞家人欢聚京城共同谱写白塞梦想 第二届病友大会成功举办
首个多发性骨髓瘤口服蛋白酶抑制剂前景良好
基于国外的单臂小样本临床试验数据（注射用阿糖苷酶治疗庞贝病）
Opexa公司获得视神经脊髓炎孤儿药研发项目私人投资
Threshold公司开展鳞状细胞癌药物二期临床试验
纤维发育异常骨化渐进症的二期临床试验受试者范围将延伸至儿童
药物daratumumab对于多发性骨髓瘤第I/II期试验新进展
印度理工学院马德拉斯分校研究者为罕见遗传病开发药物
Farydak®成为首个获准用于治疗多发性骨髓瘤的药物
美国FDA确认收到治疗I型遗传性酪氨酸血症的新药申请
欧盟委员会批准治疗儿童型低磷酸酯酶症药物上市
招贤纳士！助力罕见病工作，等您来加入
为什么精准医疗是未来“罕见病”的主要治疗模式？
多方合作，打破孤儿药的壁垒
科学看待精准医学给罕见病带来的新希望
罕见病防治未来需要所有利益相关方共筑
黄如方：罕见病没有定义就像人没有户口
罕见病进医保的路还有多远？
AveXis融资6500万美元用于研发脊髓性肌萎缩基因疗法
CEL-SCI公司发布头颈肿瘤三期临床试验新进展
CHDI基金会与Evotec公司合作寻找治疗亨廷顿病的新方法
Corbus公司系统性硬化病2期临床试验开始患者招募
<
...
299
300
301
302
303
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
