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ArmaGen与Shire完成黏多糖贮积症II型临床方面合作
百时美施贵宝公司签署12.5亿美元合约收购美国Promedior公司
PROCYSBI获得批准用于治疗2-6周岁的肾病性胱氨酸病患儿
美国FDA授予治疗系统性硬化病药物Resunab快速通道资格
伴性肌管性疾病治疗药物获得孤儿药资格
并不孤独的孤儿药（下篇）：孤独在中国
共创罕见病最大百科
罕见病家庭的飞行梦想
月亮孩子之家江苏站成立活动
孤儿药短讯
Amicus公司斥资8.47亿美金，攻克罕见病“蝴蝶宝贝”治疗领域！
Vtesse公布用于治疗C型尼曼匹克氏症药物的初始数据
Marina 公司用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的药物获得快速通道资格
FDA授予治疗免疫性血小板减少症药物维妥珠单抗孤儿药资格
精准医学论坛暨第五届全国TSC研究大会在深圳召开
2015第四届中国罕见病高峰论坛开始报名啦【北京 · 09.18-19】
Insys 公司治疗婴儿痉挛症（IS）药物被FDA授予孤儿药资格
治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）药物Firdapse®向FDA提交新药申请
Gamida Cell公司在研药物NiCord® III期临床研究设计框架新进展
Marathon公司宣布开始治疗杜氏肌萎缩症（DMD）的新药申请程序
Telotristat Etiprate三期临床试验显示对癌症病人的类癌综合症有显著作用
Ibrutinib（依鲁替尼）获批可用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤患者
治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经疾病药物获FDA孤儿药资格认证
FDA批准卡非佐米联合运用治疗复发性多发性骨髓瘤
用于治疗亨廷顿病的新药SD-809已获FDA上市许可申请
治疗胆管癌药物ASLAN001（varlitinib）获FDA孤儿药资格
治疗原发性高草酸尿症1型药物DCR-PH1获EMA孤儿药资格认证
首届粘多糖病友家庭亲子夏令营在京举办
第二届先天性糖基化病 (CDG)家庭与专业人士世界大会【法国 2015.8.28-30】
Pharmaxis与 Synairgen宣布携手研发肺纤维化治疗药物LOXL2抑制剂
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