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RaNA Therapeutics提供治疗脊髓性肌萎缩进展新数据
FDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者
2016世界帕金森病日大型健康教育和义诊活动通知
「因·为爱」罕见基因检测计划启动啦！
2016年罕见病雷特综合征关爱行活动通知【杭州 4月23】
罕见型糖尿病治疗需区别对待
“孤儿药”在华困局
波士顿大学研究人员发现RNA编辑是如何促进肿瘤生长
第二届全国重症肌无力大会开始报名【北京 6.15-18】
如何减少罕见病出生缺陷？
研究发现：肠道菌群与早产儿致死性肠道疾病有关
True North Therapeutics公司推出冷凝集素病患者登记系统
台州将3种罕见病特殊药品纳入大病保险支付范围
2016全国罕见病组织发展网络年会暨春季能力建设培训会【5.21-22 北京】
上海药物所抗肺动脉高压一类新药进入临床研究
研究发现：线粒体功能紊乱破坏B族维生素代谢并导致基因损伤
科学研究发现一种人类纤毛病亚型的候选基因
第四届中国Alport综合征家长联谊会成功召开
FDA推出自然史资助项目，为罕见病治疗打下坚实基础
2016 AAN 指南：类固醇激素治疗 Duchenne 肌营养不良 4 大推荐要点
研究发现:母体细菌感染触发胎儿脑内神经元的异常增生
克洛维斯肿瘤公司向FDA递交Rociletinib新药申请
早期T细胞可能会改善对儿童癌症的免疫治疗
多发性硬化症治疗药物市场
拜耳承诺：继续推进“倍泰龙”援助项目
Cardiome药业向FDA提交口服维那卡兰（Vernakalant）孤儿药资格申请
第四届中国Alport综合征家长联谊会即将召开【2016.3.20.北京】
基因标记将开启莱姆病诊断新方法
Premier公司宣布其专利方法可用于治疗登革热和寨卡病毒
Foundation Medicine公司宣布将公开海量儿科数据，以加速儿童癌症的精准医学发展
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