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科学家发现肌营养不良症治疗的新靶点Jagged1
癌症基因组图谱（TCGA）新发现
数据与安全监察委员会认可NurOwn治疗肌萎缩侧索硬化的二期临床试验
Newron制药公司宣布治疗Rett综合征药物关键临床试验方案
治疗纤维板层肝细胞癌药物开始 II期临床试验
FDA授予治疗迟发性运动障碍药物SD-809突破性疗法资格
国外孤儿药现状分析及对我国的启示
肌强直性营养不良征集战略转化研究项目征集
“渐冻症”明年起有望纳入医保 附二医成试点医院
安徽中医药大学教授出书挽救“铜娃娃”
INOmax®吸入剂在澳大利亚与日本获批用于辅助治疗心脏手术中的肺动脉高压
FDA授予治疗腱鞘巨细胞瘤药物Pexidartinib(PLX3397)突破性疗法资格
治疗天使综合征首支药物AGIL-AS获FDA孤儿药资格认定
Ironwood公司启动可溶性鸟苷酸环化酶刺激因子临床试验
血浆原性血纤维蛋白溶酶原替代疗法治疗血纤维蛋白溶酶原缺乏症患儿获得成功
浙江省人社厅：三种罕见病将纳入医疗保障
美国孤儿药开发的政策、策略与实践
关于公开征求《浙江省人力资源和社会保障厅等4部门关于加强罕见病医疗保障工作的通知（征求意见稿）》意见
国家食品药品监督管理总局关于征求《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见（征求意见稿）》意见
CFDA最新公告，罕见病用药首次列入加快临床药品审批名单
应对罕见小儿疾病，IBM Watson有办法！
国际顶尖杂志报道：DMD基因疗法获重要突破
心酸！武汉女孩患全球仅500例罕见病
双11特别关注 |开发“孤儿药”，让罕见病患者不孤单
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儿童线粒体病诊断面临的挑战和发展
Shire59亿美元收购Dyax 罕见病领域谁能匹敌？
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南部研究中心获专项奖金支持用以研发囊性纤维化稀有突变病患新疗法
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