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Nexcella即将公布CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤（MM）和轻链淀粉样变性（AL）积极临床数据

近日,Nexcella称将于2023年3月14日在第35届年度Roth会议上公布CAR-T疗法NXC-201治疗多发性骨髓瘤（MM）和轻链淀粉样变性（AL）积极临床数据。

“三医”联动，破解罕见病难题 | 两会健康策

3月9日(周四)15:00-16:30，“两会健康策”之罕见病专场节目

AAV+CRISPR的基因疗法成功改善亨廷顿症猪的行为特征

衰老是不可控的生物学进程，随着医疗条件改善及社会经济的发展，人们的寿命显著增加，人口老龄化成为世界面临的巨大挑战。

BioMarin的AAV基因疗法再遭FDA推迟上市

就在众多相关机构预测BioMarin的AAV基因疗法Roctavian（valrox，BMN270）今年3月底即将在美国获批上市时，延迟又来了。

百万美元并非基因疗法标配，美国或大刀砍向高价药

越来越多的新型基因疗法正在改变多种癌症和罕见病的治疗环境。

ALS：最有望获得成功治疗的神经退行性疾病

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种由运动神经元退化引起的破坏性疾病。与所有主要神经退行性疾病一样，由于多种原因，开发ALS疾病修饰疗法已被证明具有挑战性。

FDA药物评价和研究中心发布促进罕见病药物开发最新进展

日前，FDA官员在官网上发表文章，列举了CDER在促进罕见病新药开发方面的最新进展。文章指出，在去年5月，CDER推出了加快罕见疾病治愈（Accelerating Rare disease Cures，ARC）项目。

17款获批IND，多款启动临床，1款进入3期，国内AAV基因疗法步入爆发前夕

基因疗法作为一种革命性的治疗手段，具有“一次注射，终生治愈”的潜力，给诸多难治性疾病患者带来了曙光。

一种良性的遗传性肝病——Dubin-Johnson综合征

Dubin-Johnson综合征（DJS）是一种良性的遗传性肝病，临床特征为慢性、间歇性/持续性的高胆红素血症，组织病理学表现为肝实质细胞内棕褐色色素沉积。

全球首款DMD基因疗法上市提速，无需再经FDA咨询委员会

2022年11月，罗氏合作伙伴Sarepta Therapeutics公司宣布，其AAV基因疗法SRP-9001的上市申请已经获得FDA受理和优先审查，FDA预计于2023年5月29日前公布审评结果。

安徽省罕见病专科联盟成立

为提升安徽省罕见病规范化诊治水平，有效整合医疗资源，发挥各方力量，推进罕见病早诊、早治、早预防，第16届国际罕见病日，安徽省罕见病专科联盟在中国科大附一院（安徽省立医院）成立。

重磅！这种无药可治的疾病，终于迎来首款疗法

Reata Pharmaceuticals宣布，FDA已经批准Nrf2激动剂Skyclarys（omaveloxolone）的新药申请（NDA），用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者。

彭镜教授：我做了一些工作，成功帮助了患者，那使我感到自豪

罕见病领域的进步就像是蜗牛，听起来好像是在批评，但实际上蜗牛虽然爬行得很慢，但它始终在前行，始终在背着重重的壳，一厘米，一厘米地向前，不畏艰辛，永远进步

巅峰对话梁辉教授团队 | 视神经脊髓炎患者：尽早用药，更多获益

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，其主要病理特征为视神经炎、急性脊髓炎和一些大脑、脑干综合征药物1。

你好，我是万分之一的普通人

看过视频的你，也许会发现七位出演者不同往常，这一次，我们希望人们可以看到故事的B面。我们在和罕见病患者们相处的过程中，时常会感受到他们身上积极、阳光的一面，无论他们走过了怎样的至暗时刻。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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